FDA Extends Approval of TRIKAFTA For Cystic Fibrosis 

FDA Extends Approval of TRIKAFTA For Cystic Fibrosis 

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सिस्टिक फाइब्रोसिस एक दोषपूर्ण प्रोटीन के कारण होता है जो सीएफटीआर जीन में उत्परिवर्तन का परिणाम होता है। यद्यपि लगभग 2,000 ज्ञात सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन आचरण नियामक (सीएफटीआर) जीन उत्परिवर्तन हैं, लेकिन सबसे आम उत्परिवर्तन F508DEL उत्परिवर्तन है। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने हाल ही में त्रिकएफ्टा ® (एल्कैकास्टोर / तेजकार / ivacaftor और ivacaftor / ivacaftor और ivacaftor) की मंजूरी बढ़ा दी है ताकि सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) आयु के लोगों को 12 साल और उससे अधिक उम्र के लोगों को शामिल किया जा सके और सीएफटीआर जीन में कुछ उत्परिवर्तन के साथ जो उत्तरदायी हो Trikafta इन विट्रो डेटा पर आधारित है।

वर्तमान में उपलब्ध उपचार जो दोषपूर्ण प्रोटीन को लक्षित करते हैं, कुछ सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के लिए उपचार विकल्प होते हैं, लेकिन कई रोगियों के पास उत्परिवर्तन होते हैं जो उपचार के लिए पात्र नहीं होते हैं। Trikafta मरीजों के लिए पहली बार अनुमोदित प्रभावी उपचार है और सिस्टिक फाइब्रोसिस के साथ पुराना है, जिनके पास ट्रांसमेम्ब्रेन आचरण नियामक (सीएफटीआर) जीन का कम से कम एक F508DEL उत्परिवर्तन है, जो सिस्टिक फाइब्रोसिस के साथ 90% आबादी को प्रभावित करता है।

Trikafta को पहले से एक F508DEL उत्परिवर्तन वाले लोगों के लिए अनुमोदित किया गया था और अब 177 अतिरिक्त उत्परिवर्तन के लिए अनुमोदित किया गया है। ये अनुमोदन सीएफ के साथ 600 से अधिक लोगों को अनुमति देते हैं कि इन दवाओं के लिए पहले योग्य नहीं होने के लिए संभावित रूप से उपचार से लाभ उठाने का मौका जो उनके रोग के अंतर्निहित कारण को लक्षित करता है।

"विट्रो मॉडल में हमारी अच्छी तरह से स्थापित के आधार पर हमारी तीन सीएफ दवाओं के विस्तारित उपयोग के लिए अनुमोदन हमारे वैज्ञानिकों की निरंतर प्रतिबद्धता के लिए एक प्रमाण पत्र है सीएफ के साथ सभी लोगों के लिए विकास के विकास के हमारे लक्ष्य तक पहुंचें ", एक प्रेस विज्ञप्ति में वर्टेक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी और अध्यक्ष रेशमा केवालमानी ने कहा।

Trikafta को अनाथ ड्रग पदनाम भी मिला और, एफडीए ने फास्ट ट्रैक और ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम के अलावा इस एप्लिकेशन को प्राथमिकता समीक्षा दी।

एफडीए उन्नत यकृत एंजाइम और मोतियाबिंद के जोखिम के बारे में चेतावनी देता है। त्रिकाफ्टा के सबसे आम दुष्प्रभाव सिरदर्द, दांत, ऊपरी श्वसन पथ के लक्षण और गैस्ट्रिक लक्षण थे। एफडीए ने एंजाइम inducers के साथ बातचीत के जोखिम को आगे बढ़ाया और उपचार शुरू करने से पहले एक हेल्थकेयर पेशेवर के साथ चर्चा करने के लिए रोगियों और देखभाल प्रदाताओं को सलाह दी। उन्होंने नोट किया कि उपचार शुरू करने से पहले एक एफडीए-साफ़ जीनोटाइप परीक्षण का उपयोग करके कम से कम एक F508DEL उत्परिवर्तन की उपस्थिति की पुष्टि की जानी चाहिए।

"आज, यह ऐतिहासिक मंजूरी इन प्रयासों का एक नियम है, जो कि अधिकांश सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के लिए एक नया उपचार उपलब्ध कराती है, जिसमें किशोरों सहित पहले कोई विकल्प नहीं था, और सिस्टिक फाइब्रोसिस समुदाय में दूसरों तक पहुंच प्रदान करना। एक अतिरिक्त प्रभावी थेरेपी, "एफडीए आयुक्त नेड शार्प्लेस, एमडी। ने कहा।

अधिक जानकारी के लिए:

FDA प्रेस विज्ञप्ति

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