VILTEPSO injection may improve motor function in Duchenne muscular dystrophy, confirms trial

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Viltepso (Viltolarsen) इंजेक्शन एक पुष्ट उत्परिवर्तन के साथ रोगियों में ड्यूचेन मांसपेशी डिस्ट्रॉफी में मोटर फ़ंक्शन को महत्वपूर्ण रूप से लाभ पहुंचाने के लिए पाया गया है।

निष्कर्षों को एक ओपन-लेबल
में पुष्टि की गई है एक चरण 2 अध्ययन से विस्तार परिणाम। "इन विश्लेषणों से पता चला है कि, अधिक
के बाद Viltepso के साथ दो साल से अधिक उपचार, रोगियों ने अपनी मोटर को
बनाए रखा डीएमडी ऐतिहासिक
के दौरान चिकित्सकीय प्रासंगिक माप के आधार पर कार्य नियंत्रणों ने कार्यात्मक गिरावट को दिखाया, "एलस्ली मैग्नस, एमडी, उपाध्यक्ष,
चिकित्सा मामले। निष्कर्षों को पीपीएमडी 2021 वार्षिक सम्मेलन में रखा गया है।

Viltepso
रोगियों में Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) के इलाज के लिए संकेत दिया गया है
जिनके पास डीएमडी जीन का एक पुष्टिकरण उत्परिवर्तन है जो EXON 53 छोड़ने के लिए उपयुक्त है।
इस संकेत को
में वृद्धि के आधार पर त्वरित अनुमोदन के तहत अनुमोदित किया गया है कंकाल की मांसपेशियों में Dystrophin उत्पादन
के साथ इलाज रोगियों में देखा Viltepso।


अध्ययन परीक्षण को वर्तमान ओपन-लेबल परीक्षण के रूप में डिजाइन किया गया था (एन = 16) एक्सटेंशन
है उत्तरी अमेरिका में पिछले 24 सप्ताह के परीक्षण के लिए। इस चरण का उद्देश्य 3
यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण प्रभावकारिता का मूल्यांकन करना है
डीएमडी 3/3
में प्लेसबो की तुलना में कार्यात्मक मोटर एंडपॉइंट्स पर viltolarsen मरीजों ने EXON 53 के लिए उत्तरदायी सभी 16 रोगियों को अल्पकालिक अध्ययन में छोड़ दिया
इस दीर्घकालिक परीक्षण में नामांकन करने के लिए निर्वाचित। प्रतिभागियों का मूल्यांकन सप्ताहों में किया गया था
37, 49, 73 और 109 और अध्ययन पूरा होने तक मूल्यांकन जारी रहेगा।
सभी
के लिए समयबद्ध फ़ंक्शन परीक्षणों के इन अंतरिम विश्लेषण आयोजित किए गए प्रतिभागियों को कुल उपचार के कम से कम 109 सप्ताह प्राप्त हुए थे।
मिलान डीएमडी ऐतिहासिक नियंत्रण समूह।

परिणाम
कुछ महत्वपूर्ण तथ्यों को हाइलाइट किया। प्रभावकारिता के परिणाम समय के लिए
के लिए थे Supine से खड़े हो जाओ (बेसलाइन (सेकंड) से सप्ताह 73 और 109 के लिए
के लिए Viltolarsen 0.21 और 0.43 बनाम सीएनआरजी-डीएनएचएस था: 3.6 और 4.3, पी% 26 एलटी; 0.01), 10 मीटर चलाने / चलने का समय (मतलब परिवर्तन
बेसलाइन (सेकंड) से सप्ताह 49, 73, और viltolarsen के लिए 109-0.8,
था -0.9, और -0.4 बनाम सीएनआरजी-डीएनएचएस: 0.5,1.3, 1.3, पी% 26 एलटी; 0.05), और 6 मिनट की पैदल दूरी
(Viltolarsen के लिए सप्ताह 109 पर बेसलाइन (मीटर) से मतलब परिवर्तन 0.9 बनाम
था सीआईएनआरजी-डीएनएचएस: -65.6, पी% 26 एलटी; 0.05)।

पहले
अगस्त 2020 में यू.एस. में इसकी मंजूरी के लिए, Viltepso को प्राथमिकता दी गई थी
समीक्षा के साथ ही दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग, अनाथ दवा और फास्ट ट्रैक
पदनाम। मार्च 2020 में, Viltepso को इलाज के लिए जापान में अनुमोदित किया गया था
डीएमडी के साथ रोगियों की जो 53 छोड़ने के लिए अपरिभाषित हैं।


में इस चरण 2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन के अलावा, एनएस फार्मा
जारी है पुष्टि चरण 3
में Viltepso की प्रभावकारिता और सुरक्षा की जांच करें रेसर 53 परीक्षण। इस संकेत के लिए निरंतर अनुमोदन
पर आकस्मिक हो सकता है एक पुष्टिकरण परीक्षण में नैदानिक ​​लाभ का सत्यापन और विवरण।


के लिए पूर्ण लेख लिंक का पालन करें: एनएस फार्मा। Viltepso (Viltolarsen)
इंजेक्शन: पीपीएमडी 2021 में प्रस्तुत दीर्घकालिक प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा
आभासी वार्षिक सम्मेलन।

स्रोत:
पीपीएमडी 2021 वर्चुअल वार्षिक सम्मेलन

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